[메디파나뉴스 = 이정수 기자] 의약품·의료기기 인허가 컨설팅 전문업체 메디팁이 희귀 난치성 치료제 개발업체 뉴라진과 신약 개발 전주기의 상호 협력체계를 구축하는 업무협약을 체결하고 유전성 근육병(GNE myopathy) 치료제 개발 및 글로벌 사용화에 나선다고 6일 밝혔다.

이번 협약은 미국 시장 진출을 위한 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)부터 글로벌 상용화에 이르는 풀 스콥(Full Scope) 업무협약이다.

이에 따라 양사는 개발중인 의약품의 ▲초기 개발전략 ▲FDA 희귀 의약품 지정 ▲임상시험 계획(IND) 승인 ▲임상시험 ▲글로벌 시장 진출 등 전방위적으로 협력한다.

유전성근육병(GNE myopathy)은 GNE 유전자의 돌연변이로 시알산을 충분히 생산하지 못해 근력 저하와 근 위축 증세를 보이는 유전병이다. 20대 발병을 시작으로 빠르면 5년 내에 근육을 움직일 수 없게 되는 치명적인 질환이지만, 현재까지 치료제가 존재하지 않고 있다.

이에 뉴라진에서 개발 중인 유전성근육병 신약은 First-in-class를 지향하고 있다. 이미 연구자 임상시험을 통해 효능이 입증됐으며 시험에 참여한 GNE 근육병 환자들이 자진해 연구개발 지원금을 지원하는 등 환자들도 응원과 기대를 보내고 있는 상황이다.

이번 협약을 거쳐 뉴라진 신약이 FDA로부터 희귀 의약품으로 지정될 경우 규제 절차 간소화, 세금 감면, 연구비 지원, 신약 독점권 부여 등 다양한 혜택이 적용된다. 특히 가속승인 (accelerated approval)이나 우선심사 대상(priority review)이 될 수 있어 승인 과정이 단축되는 효과가 있다.

이를 위해 뉴라진은 신속한 치료제 개발을 위한 글로벌 성공 파트너로 메디팁을 선정, 광범위한 업무협약을 체결하고 희귀 의약품 지정 작업에 착수했다.

메디팁 유정희 대표이사는 "이번 FDA 업무 계약을 비롯한 전방위 업무 협약은 뉴라진의 신약 개발 역량에 NO.1 인허가 CRO의 경험과 전략을 더한 모범적인 성공 사례가 될 것"이라며 "해외 진출을 계획하는 국내 기업들의 표준이 될 것"이라고 전했다.

뉴라진의 김리라 대표이사는 "GNE근육병 환우들이 빠른 시일 내 독립적인 생활을 할 수 있도록 최선을 다해 연구개발에 몰두하겠다"며 "이번 계약으로 ODD 신청을 비롯한 인허가 업무가 신속하게 진행돼 안정적으로 치료제를 제공할 수 있도록 하겠다"고 전했다.

한편, 메디팁은 최근 사업 영역 확대 및 글로벌 확장을 위한 자본시장 진입을 준비하고 있는 것으로 알려져 있다.